A Cleveland Clinic első embereken végzett vizsgálata szerint egy egyszeri CRISPR-alapú géneditáló injekció egy évvel a beadás után is biztonságosan és tartósan csökkentette a betegek koleszterin- és triglicerid szintjét.
A CTX310 nevű, kísérleti terápia a CRISPR-Cas9 rendszert juttatja a májba, ahol kikapcsolja az ANGPTL3 nevű gént – ez a gén szoros kapcsolatban áll a szívbetegségekkel összefüggő koleszterin- és triglicerid-szinttel. A 15 betegen végzett I. fázisú vizsgálatban a legmagasabb dózist kapók 12 hónap után átlagosan 52,5%-kal alacsonyabb LDL-koleszterinszintet és 47,8%-kal alacsonyabb trigliceridszintet mutattak a kiinduláshoz képest, súlyos mellékhatás pedig egyáltalán nem jelentkezett.
Az eredményeket a 2026-os Európai Kardiológiai Társaság kongresszusán mutatták be, egyidejűleg pedig a New England Journal of Medicine-ben is megjelentek. A kutatók a résztvevőket a következő 15 évben is nyomon fogják követni, ahogy azt az FDA minden géneditáló terápiánál előír.
Fontos kiemelni, hogy ez egyelőre csak 15 beteget jelent – de ha egy egyszeri injekció tartósan kiváltja a napi gyógyszerszedést, az azért elég nagy szó lenne azoknak, akiknél a hagyományos koleszterincsökkentők nem hatnak.
Forrás: MedicalXpress
